В решении проблем с муковисцидозом поможет генная терапия

В Левенском католическом университете исследователями была разработана методика, позволяющая лечить муковисцидоз при помощи генной терапии. На данный момент ее удалось опробовать лишь на мышах и клеточных культурах, но авторы исследования настаивают, что в скором времени такие методы могут получить полноценное распространение и в медицине.

Мутация в гене CFTR является причиной появления муковисцидоза. Этот ген кодирует белок, координирующий деятельность ионных каналов и внутриклеточного передвижения ионов хлора. На сегодняшний день лечение этого заболевания считается невозможным, а терапевтические меры направлены исключительно на облегчение симптоматической картины у пациентов и на продление их жизни.

Зеггер Дебисер (Zeger Debysar) с коллегами еще до этого заявляли о разработанном ими новом препарате, который может функционально восстанавливать работу ионных каналов. На практике, тем не менее, оказалось, что это лекарство помогает не всем пациентам.

Сейчас ученые решили использовать в борьбе с муковисцидозом генную терапию. В качестве транспортировщика не мутированного, а полноценного гена CTRF, авторы исследований применили, так называемый, аденоассоциированный вирус. В результате экспериментов, направленных на нормализацию транспортировки ионов хлора и воды в клетках, участвовавшие в нем и страдающие муковисцидозом мыши, избавились от симптомов этого заболевания.

Теперь ученые займутся вопросом о том, насколько длительным будет терапевтический эффект, и появится ли необходимость в повторных операциях, предполагающих замену проблемного гена.