В решении проблем с муковисцидозом поможет генная терапия

В Левенском католическом университете исследователями была разработана методика, позволяющая лечить муковисцидоз при помощи генной терапии. На данный момент ее удалось опробовать лишь на мышах и клеточных культурах, но авторы исследования настаивают, что в скором времени такие методы могут получить полноценное распространение и в медицине.

НАПИСАТЬ ВОПРОС БЕСПЛАТНЫЙ ЗВОНОК

Мутация в гене CFTR является причиной появления муковисцидоза. Этот ген кодирует белок, координирующий деятельность ионных каналов и внутриклеточного передвижения ионов хлора. На сегодняшний день лечение этого заболевания считается невозможным, а терапевтические меры направлены исключительно на облегчение симптоматической картины у пациентов и на продление их жизни.

Зеггер Дебисер (Zeger Debysar) с коллегами еще до этого заявляли о разработанном ими новом препарате, который может функционально восстанавливать работу ионных каналов. На практике, тем не менее, оказалось, что это лекарство помогает не всем пациентам.

Сейчас ученые решили использовать в борьбе с муковисцидозом генную терапию. В качестве транспортировщика не мутированного, а полноценного гена CTRF, авторы исследований применили, так называемый, аденоассоциированный вирус. В результате экспериментов, направленных на нормализацию транспортировки ионов хлора и воды в клетках, участвовавшие в нем и страдающие муковисцидозом мыши, избавились от симптомов этого заболевания.

Теперь ученые займутся вопросом о том, насколько длительным будет терапевтический эффект, и появится ли необходимость в повторных операциях, предполагающих замену проблемного гена.

У вас возникли вопросы?
Обращайтесь к нам и получите ответ
по телефону: +972 2 560-97-99 (круглосуточно) по электронной почте: ru-office@hadassah.org.il или заполнив контактную форму

Нажимая кнопку "Отправить", Я даю согласие на обработку персональных данных "Подробнее"
Согласен на получение информационных материалов по эл.почте

Реакция на статью

/

Интересно

42%
/

Полезно

57%
/

Бесполезно

0%
/

Скучно

0%
/

50/50

0%

Поделиться


Hadassah University Hospital, Israel

Заполните заявку, с вами свяжется сотрудник международного отдела в течение 10 минут (бесплатно)

Читать резюме Профессор Михаль Лотем

Заведующая Центром лечения меланомы и иммунотерапии рака Уникальный специалист по лечению запущенной меланомы с метастазами

Читать резюме Профессор Михаль Лотем

Заведующая Центром лечения меланомы и иммунотерапии рака Уникальный специалист по лечению запущенной меланомы с метастазами


Hadassah University Hospital, Israel

Заполните заявку, с вами свяжется сотрудник международного отдела в течение 10 минут (бесплатно)