Генная терапия

Проф. Орли Эльпелег

Заведующая отделением генетических и метаболических заболеваний

Автор

Генная терапия является очень увлекательной областью трансляционной медицины, и ее популярность сегодня растет. Основы биологических знаний функционирования тканей, клеточных и метаболических процессов, функционирования стволовых клеток у всех живых существ связаны с генетическим кодом и генетическим материалом.

Как у млекопитающих, так и у более простых существ, любые фенотипические характеристики, функции и, вероятно, даже поведение зависят от генетического материала. При изменении генетического материала соматических клеток генная терапия может скорректировать патофизиологию конкретных заболеваний.

В некоторых случаях генная терапия может иметь потенциал единовременного лекарства, позволяющего вылечить тяжелые наследственные заболевания. В принципе, генная терапия должна применяться для лечения многих заболеваний, для которых используемые в настоящее время методы терапии неэффективны, или же в тех случаях, когда шансы на эффективность лечения чрезвычайно низки. Мы стремимся глубже понять природу человека, и это желание будет заставляет нас искать и разрабатывать новые терапевтические платформы.

С этой целью в 1999 году медицинская организация «Хадасса» основала Институт генной терапии имени Голдайн Савад благодаря щедрому вкладу госпожи Голдайн Савад. Институт, которым сегодня руководит профессор и доктор медицины Эйтан Галун, был признан Министерством наук в качестве национального центра знаний в области генной терапии.

Логическое обоснование генной терапии для лечения болезней человека

Концепция того, что передача генов может быть использована для лечения заболеваний, лежит в основе впечатляющих достижений последний двух десятилетий в области технологии рекомбинантной ДНК. У человека порядка 35 000 — 40 000 генов. Дефект практически любого гена может привести к появлению заболевания. Генная терапия человека предполагает введение скорректированного гена в ДНК пациента с целью замены отсутствующего или дефектного гена. С каждым днем мы все больше приближаемся к тому моменту, когда врачи смогут предугадать болезнь и ликвидировать ее причины вместо того, чтобы просто бороться с симптомами. Таким образом, текущие обширные медико-биологические исследования дают потенциальные возможности применения генной терапии для лечения болезней в будущем.

Как предполагают ученые, в ближайшее десятилетие молекулярная терапия в целом и генная терапия в частности будут использованы для лечения пациентов на индивидуальной основе. МЦ «Хадасса» взял на себя ведущую роль в развитии этой области медицины в Израиле.

Роль института

В институте генной терапии им. Голдайн Савад работают первоклассные ученые с большими научными достижениями. Каждому из них предоставляются полная научная независимость и полная ответственность за свои научные разработки. Взаимный обмен идеями среди ученых института, а также с исследователями из других институтов и исследователями в различных дисциплинах, часто завершается важными научными открытиями и проектами.

Исследования

Исследовательская деятельность института покрывает широкий спектр заболеваний по трем основным направлениям: клеточная генная терапия, вирусные векторы и невирусные векторы. Кроме этого, институт вовлечен в разработку научно-исследовательских и биотехнологических инструментов для генной терапии, которые, как мы надеемся, помогут использовать генные технологии в клинических условиях.

Значительная часть исследований в институте проводится совместно с учеными из Еврейского университета, Института Вейцмана и с учеными других научно-исследовательских центров Израиля и всего мира. Таким образом, институт предоставляет среду, необходимую для взаимного обмена идеями и создания междисциплинарного сообщества исследователей, поддерживающих друг друга на всех этапах развития исследовательских проектов: на этапах замысла, начала исследований и разработки.

Использование результатов

Миссией института, согласно рекомендациям руководящего научного комитета и директора университетской больницы «Хадасса», является использование результатов лабораторных исследований для создания реальных методов лечения, которые могут быть полезны пациентам. Исследовательские лаборатории «Хадасса» являются неотъемлемой частью клинической больницы. Стратегическое расположение института позволяет передавать новые знания из лабораторий к пациентам и обратно в лаборатории.

Образование

Институт стремится подготовить новое поколение ученые, чтобы изучить общие элементы генных заболеваний и расширить концепции основ генетики на диагностику и лечение. Цель института не только предоставить образование будущим ученым, мы ожидаем, что наши выпускники тоже будут играть ведущие роли в области генной терапии. Институт обучает студентов, получающих степень магистра (M.Sc.) или доктора наук (Ph.D.).

Институт является крупным центром для научно-исследовательской подготовки студентов, выпускников, аспирантов и научных сотрудников. Например, в настоящее время в институте 28 студентов (выпускников и аспирантов), работающих с научными руководителями над различными исследовательскими проектами. Из-за пересечения областей научных интересов, все обучающиеся имеют возможность общаться друг с другом и с наставниками в рамках программы, представляющей широкий круг интересов в генной терапии, от базовых до прикладных – это позволяет студентам углубить и расширить свои знания.

Руководящие принципы

В попытке ускорить клиническое применение генной терапии институт принял ряд общих руководящих принципов:

1. Найм в качестве научных руководителей ученых с высокими достижениями и предоставление им полной научной независимости и полной ответственности за разработки своей исследовательской группы.
2. Сосредоточение внимания на тех областях, в которых научные руководители доказали свой опыт и знания.
3. Решение конкретных узких мест в генной терапии путем разработки новых технологий.
4. Стимулирование всех попыток тесного сотрудничества различных исследовательских групп.

С целью взаимного обмена идеями на международном уровне в мае 2002 года было учреждено Израильское сообщество генной терапии в качестве медицинского исследовательского сообщества, способствующего развитию в области генной терапии. Израильское сообщество генной терапии проводит ежегодные встречи в области генной терапии.

Лаборатория GMP

Лаборатория GMP мирового класса в Израиле расположена в кампусе университетской больницы «Хадасса», и она имеет легкий доступ к больничным лабораториям, клиническому отделению и лабораториям третьего уровня (P3) биологической безопасности. Такое расположение обеспечивает уникальное ключевое преимущество для совместных работ и ускоренного производства препаратов для трансляционных исследований, связанных с I/II стадиями клинических испытаний.

Благодаря созданию нового биотехнологического парка на территории комплекса «Хадасса» теперь компании могут арендовать лабораторию и офисные пространства, что дает исследователям уникальную возможность лично участвовать во всех этапах разработки, от производства на GMP-объектах до клинических испытаний.

Возглавляет лабораторию GMP кандидат наук Линда Расули: он обладает богатым опытом работы в проектах по разработке и производству фармацевтических препаратов. Все исследователи могут использовать своих работников: персонал пройдет соответствующее обучение и будет работать совместно с доктором Расули и опытными техническими специалистами, а это гарантирует быстроту и эффективность разработок, от концепции до изучения возможности практического применения этой концепции.

---

Hadassah University Hospital, Israel

Заполните заявку, с вами свяжется сотрудник международного отдела в течение 10 минут (бесплатно)

Отправить

Прикрепить медицинские документы

Перетащите сюда файлы или

Максимальное число фотографий:20

Максимальный размер фотографии:55 Mb

Разрешенные типы файлов:jpg, png

Нажимая кнопку "Отправить", Я даю согласие на обработку персональных данных "Подробнее"
Согласен на получение информационных материалов по эл.почте

---

Статьи по теме

Синдром Кавасаки: лечение в Израиле

Карциноиды желудка: диагностика и лечение

Синдром Кавасаки у детей

Синдром Езоло: в Хадассе ищут лекарство